Начало клинических испытаний нового препарата для лечения мышечной дистрофии Дюшенна

Учёные из компании «Генериум» совместно с университетом «Сириус» начали клинические испытания препарата, предназначенного для борьбы с редким генетическим заболеванием — мышечной дистрофией Дюшенна, влияющей на детей.

Мышечная дистрофия Дюшенна представляет собой редкое генетическое заболевание, сопровождающееся необратимым разрушением мышечных клеток. На сегодняшний день полностью вылечить данное заболевание невозможно, однако есть возможность замедлить его прогрессирование.

Ранее в учебном центре «Сириус» объявили о начале разработки данного метода. Особое внимание уделялось тому, что генная терапия является эффективным способом лечения серьёзных заболеваний, связанных с дефектами отдельных генов. У пациентов, у которых нарушена структура гена, с помощью вируса передается здоровая версия этого гена.

Источник: @achievementsofrussia